Pour la première fois, une maladie génétique rare a été traitée avant la naissance à l’aide d’une thérapie de remplacement d’enzymes, directement dans l’utérus. La réussite est le fruit d’une collaboration entre l’université de Californie à San Francisco (où se déroule actuellement un essai clinique du traitement), l’hôpital d’Ottawa au Canada (où le fœtus a été diagnostiqué et traité) et l’université Duke. Les résultats de la nouvelle étude sont publiés dans The New England Journal of Medicine.
